不少回顾性研究报道了生酮饮食疗法的疗效。1925年,Peterman报道生酮饮食可使95%的患儿癫痫发作减少50%以上。20世纪80年代的研究报道也显示,生酮饮食疗法可使67%的患儿癫痫发作减少50%以上。1998年,2项非对照前瞻性研究结果使医学界接受生酮饮食作为治疗难治性癫痫的疗法。
一项多中心研究人选了51名1~8岁的癫痫患儿,给予4:1的生酮饮食。治疗3个月时,54%的患儿癫痫发作减少50%以上;治疗6个月时,55%的患儿癫痫发作减少50%以上;治疗1年时,仍有40%的患儿癫痫发作减少50%以上;治疗1年时,仍有47%的患儿坚持生酮饮食治疗。同年,JohnsHopkins儿童癫痫中心公布了生酮饮食疗法治疗150名儿童的临床资料。这些患儿均为难治性癫痫患者。其疗效与上述多中心研究结果相似,治疗癫痫1年后,半数患儿的癫痫发作减少50%以上,发作减少90%以上者达到27 %。
对患儿继续随访3一6年,并对142个家庭问卷调查,仍有44%的患儿发作减少50%以上。坚持生酮饮食疗法12个月以上的患儿中,78%的患儿癫痫发作减少50%以上。50%的患儿家长对生酮饮食疗法满意,50%的家长减少了患儿的抗癫痫药物剂量。
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